Ученые близки к созданию первого препарата от агрессивного рака печени

Вариантов лечения агрессивного рака печени – фиброламеллярной карциномы – крайне мало. Препараты, которые действуют на другие виды рака печени, неэффективны в случае этой злокачественной опухоли.

Хотя ученым и удалось определить специфические гены, которые провоцируют рост фиброламеллярных опухолей, еще только предстоит разработать какой-то препарат на основе этих знаний. На данный момент единственным вариантом лечения этого заболевания является хирургическое вмешательство.

Сотрудники Рокфеллеровского университета нашли потенциально эффективное лечение, но интересен в данном случае метод, которым им удалось прийти к таким результатм.

Обычно ученые проводят разнообразные эксперименты, в ходе которых определяют идеальную терапевтическую мишень для заболевания, а затем тестируют набор препаратов на специально выведенных животных. Этот процесс может занять годы, из-за чего дети и молодые люди, которые уже заболели, скорее всего, не дождались бы препаратов.

Исследователи во главе с Сэнфордом Саймоном пошли другим путем. Они протестировали соединения на человеческих клетках, которые были взяты непосредственно из опухолей пациентов.  

В ходе исследования они перебрали более 5000 соединений, которые либо были одобрены для клинических исследований, либо уже проходят КИ. Исследователи пытались определить, подходят ли соединения для лечения фиброламеллярной карциномы. 

«Мы перепробовали всё, – говорит Саймон, руководитель Лаборатории клеточной биофизики. – И к своему удивлению обнаружили несколько соединений, которые действительно хорошо работают».

Получить терапевтически значимые данные ученым удалось в течение трех дней, что намного быстрее, чем при использовании традиционных методов. 

Благодаря новому подходу впервые удалось найти терапевтические препараты, которые, как было показано, уничтожают фиброламеллярные опухолевые клетки, и вселяют надежду в людей, страдающих смертельной болезнью.

 

Gadi Lalazar et al, Identification of Novel Therapeutic Targets for Fibrolamellar Carcinoma Using Patient Derived Xenografts and Direct from Patient Screening, Cancer Discovery (2021). DOI: 10.1158/2159-8290.CD-20-0872

Дизайн и поддержка: Ардис Медиа Отличный хостинг: Beget.ru