Острый миелоидный лейкоз – это онкологическое заболевание крови, которое встречается как у взрослых, так и у детей. Для того, чтобы начала формироваться лейкемия, требует более одного генетического сбоя. 

С возрастом многие люди приобретают мутацию, которая позволяет некоторым кровяным клеткам размножаться быстрее, формируя свою собственную отдельную популяцию. Этот первый сбой, известный под названием «клональное кроветворение неопределенного потенциала», не всегда несет негативные последствия.

Но если произойдет второй генетический сбой, в результате которого клетки станут злокачественными, по сути, это значит, что в скором времени может развиться лейкемия.

В ходе исследования ученые проверили эффективность соединения, которое не дает произойти второму генетическому сбою и таком образом может предотвратить лекемию еще до ее начала. 

Исследователи ставили опыты на мышах, у которых случился первый генетический сбой, мутация в гене DNMT3A, который связана с развитием лейкемии. Когда произошел второй сбой, мутацию в гене NPM1, у мышей развилась это онкологическое заболевание. Но если этих мышей лечили на ранних стадиях препаратом под названием ВТП-50469, то предраковые клетки крови переставали размножаться, и лейкоз так и не развился. Видимых токсических эффектов не было.

«Мы уничтожили клетки, которые в конечном итоге стали лейкозными клетками, - говорит Скотт Армстронг, доктор медицинских наук, президент детского онкологического центра Дана-Фарбер/Бостон. - Это один из первых случаев, когда мы получили молекулу, которая эффективна и может избирательно действовать на прелейкемические клетки, а не на нормальные клетки. Мы проводили терапию несколько недель, и с мышей было все в порядке».

Hannah J. Uckelmann et al. Therapeutic targeting of preleukemia cells in a mouse model of NPM1 mutant acute myeloid leukemia, Science (2020). DOI: 10.1126/science.aax5863